Garadacimab en el angioedema hereditario debido a C1INH normal con mutaciones F12/ PLG

Área de la Ciencia:

• Inmunología
• La genética
• Farmacología

Sus antecedentes:

• El angioedema hereditario con inhibidor C1 normal (HAE-nC1INH) presenta una necesidad terapéutica no satisfecha significativa.
• HAE-nC1INH abarca condiciones como HAE debido a mutaciones en el gen del factor XII (HAE-FXII) o PLG.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la profilaxis a largo plazo mediante la administración mensual de garadacimab por vía subcutánea en pacientes con HAE-FXII o HAE-PLG.
• Garadacimab es un anticuerpo monoclonal dirigido al factor XII activado.

Principales métodos:

• Un estudio abierto de fase 2 con un período de tratamiento de 13 semanas (TP1) y un período de extensión posterior (TP2) utilizando 600 mg de garadacimab.
• Una extensión abierta de fase 3 en curso (OLE) con 200 mg de garadacimab.
• Se evaluó la eficacia y la seguridad en pacientes con HAE-FXII y HAE-PLG.

Principales resultados:

• Dos pacientes con HAE-FXII lograron reducciones significativas en la frecuencia de los ataques (RA) durante la fase 2 y se mantuvieron libres de ataques en el OLE.
• Un paciente con HAE-PLG mostró una AR reducida, mientras que dos experimentaron una AR aumentada.
• Los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento fueron generalmente leves, con un acontecimiento grave no relacionado reportado.

Conclusiones:

• Garadacimab mostró un perfil de seguridad favorable en todos los pacientes evaluados con HAE- nC1INH.
• La eficacia se demostró en pacientes con HAE-FXII, con una notable reducción de la AR en un paciente con HAE-PLG.