Inferencia basada en la predicción para ensayos clínicos: aplicación al ajuste de la covariante lineal

Área de la Ciencia:

• Estadísticas biológicas
• Metodología de los ensayos clínicos
• El aprendizaje automático en el cuidado de la salud

Sus antecedentes:

• Los métodos estándar de estimación estadística en ensayos clínicos pueden ser ineficientes.
• Aprovechar el aprendizaje automático para el aumento de datos es un área emergente.
• La inferencia basada en la predicción (PPI, por sus siglas en inglés) ofrece un nuevo enfoque para mejorar la estimación estadística.

Objetivo del estudio:

• Aplicar el paradigma de inferencia basado en predicción (PPI) en ensayos clínicos.
• Para utilizar modelos de progresión de la enfermedad para las puntuaciones de pronóstico en los participantes.
• Proporcionar gemelos digitales no tratados a los pacientes tratados de una manera estadísticamente válida.

Principales métodos:

• Utilizó inferencia basada en predicción (PPI) y su extensión PPI ++.
• Modelos integrados de progresión de la enfermedad para generar puntuaciones de pronóstico basadas en las covariables basales.
• Se llevaron a cabo simulaciones para demostrar las propiedades teóricas y se compararon con el ajuste covariado basado en la regresión.

Principales resultados:

• El estimador propuesto es asintóticamente imparcial para el efecto medio del tratamiento.
• Derivado una fórmula explícita para la varianza del estimador.
• Se ha demostrado una posible reducción del tamaño de la muestra en un ensayo clínico de la enfermedad de Alzheimer.

Conclusiones:

• La inferencia basada en la predicción (PPI, por sus siglas en inglés) puede reducir significativamente los requisitos de tamaño de muestra en ensayos clínicos.
• El método admite relaciones desequilibradas de control a pacientes tratados, optimizando la asignación de recursos.
• Permite la aplicación directa de modelos de predicción de enfermedades en grandes cohortes a los ensayos clínicos.