Resultados terapéuticos a largo plazo con Cladribina en pacientes con Xantoma Disseminatum

Área de la Ciencia:

• Hematología
• En el campo de la oncología
• Dermatología

Sus antecedentes:

• El xantoma diseminado (XD) es un trastorno histiocítico raro con manifestaciones sistémicas.
• Existen opciones limitadas de tratamiento para la participación sistémica en la XD.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad de la cladribina (2-clorodeoxyadenosina o 2CdA) en pacientes con xantoma diseminado sistémico.

Principales métodos:

• Una serie de casos de seis pacientes con XD sistémica tratados con cladribina mensual durante 3 a 12 ciclos.
• Evaluación de la respuesta al tratamiento, seguimiento a largo plazo y eventos adversos.

Principales resultados:

• Al final del tratamiento se logró una mejoría del 63,3%, aumentando al 75% en el seguimiento (2,1 ± 1,6 años).
• Se observó una mejora significativa en las lesiones intracraneales y laríngeas.
• La cladribina fue bien tolerada, con leucopenia transitoria en el 50% de los pacientes.

Conclusiones:

• La cladribina demuestra una eficacia y tolerabilidad significativas para el xantoma diseminado sistémico.
• Ofrece una opción terapéutica prometedora para el manejo de esta rara condición.