Tratamiento profiláctico a largo plazo con deucrictibant para el angioedema debido a la deficiencia adquirida del...

Área de la Ciencia:

• Farmacología
• Inmunología
• Enfermedades raras

Sus antecedentes:

• La deficiencia adquirida del inhibidor C1 (AAE-C1INH) es una afección rara que causa angioedema recurrente debido a la sobreproducción de bradicinina.
• Deucrictibant, un antagonista del receptor B2, se está desarrollando para el tratamiento del angioedema hereditario.
• Un ensayo previo mostró la eficacia de deucrictibant en pacientes con AAE-C1INH.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de los comprimidos de liberación prolongada de deucrictibant para prevenir el angioedema en pacientes con AAE-C1INH.

Principales métodos:

• Un estudio abierto de un solo brazo incluyó pacientes con AAE-C1INH que recibieron deucrictibant 40 mg comprimidos de liberación prolongada al día.
• El resultado primario medido fue la reducción de los ataques de angioedema por 28 días en comparación con el valor basal.

Principales resultados:

• Se incluyeron cuatro pacientes con AAE-C1INH, de los cuales tres eran continuadores de un ensayo anterior.
• Los pacientes experimentaron una reducción significativa en los ataques mensuales de angioedema, de una media de 1,35 al inicio del tratamiento a 0,01 durante el tratamiento.
• No se notificaron reacciones adversas relacionadas con el tratamiento durante el período de seguimiento (563-612 días).

Conclusiones:

• Los comprimidos de liberación prolongada de deucrictibant demuestran una eficacia significativa en la prevención de los ataques de angioedema en pacientes con AAE-C1INH.
• El tratamiento fue bien tolerado, sin problemas de seguridad identificados, lo que sugiere su potencial como terapia profiláctica a largo plazo.