Seguridad y eficacia a largo plazo de Sebetralstat: Análisis provisional de la extensión abierta de KONFIDENT-S

Área de la Ciencia:

• Farmacología y Terapia
• Inmunología
• Ensayos clínicos

Sus antecedentes:

• Los problemas de administración parenteral dificultan el cumplimiento de las directrices de tratamiento bajo demanda para el angioedema hereditario (EAH).
• El sebetralstat oral, un inhibidor de la calicreína plasmática, mostró previamente un mejor alivio de los síntomas y resolución de los ataques en el ensayo KONFIDENT.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo del sebetralstat oral en pacientes con AEH.
• Evaluar el rendimiento de sebetralstat en el estudio de extensión abierto KONFIDENT-S durante un período de 2 años.

Principales métodos:

• Los participantes de 12 años o más con AEH recibieron 600 mg de sebetralstat para cada ataque.
• El tratamiento se administró lo antes posible, independientemente de la gravedad o la ubicación del ataque.
• Resultados primarios: incidencia de eventos adversos derivados del tratamiento; resultados secundarios: tiempo hasta el alivio de los síntomas, reducción de la gravedad y resolución completa.

Principales resultados:

• 84 participantes trataron 640 ataques; el 84% del total de los ataques fueron tratados con sebetralstat.
• El tiempo medio desde el inicio del ataque hasta el tratamiento fue de 9 minutos.
• No se informaron EAT graves relacionados con el tratamiento; la eficacia fue consistente en los ataques repetidos, con tiempos medios de alivio de los síntomas, reducción de la gravedad y resolución observados.

Conclusiones:

• El sebetralstat oral facilita el cumplimiento de las pautas de tratamiento de la AEH.
• El estudio no identificó nuevos problemas de seguridad con el uso a largo plazo.
• Sebetralstat demostró una eficacia sostenida en el tratamiento de los ataques recurrentes de HAE, en consonancia con los hallazgos de ensayos previos.