Células madre mesenquimales alogénicas derivadas de la médula ósea para la enfermedad de Parkinson: un ensayo...

Área de la Ciencia:

• La neurociencia
• La Medicina Regenerativa
• Ensayos clínicos

Sus antecedentes:

• La neuroinflamación es un factor clave en la progresión de la enfermedad de Parkinson (EP) y los déficits motores.
• Las células madre mesenquimales humanas alogénicas (allo-hMSC) muestran potencial para mitigar la neuroinflamación y mejorar los síntomas motores en la EP.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia de las dosis intravenosas repetidas de allo-hMSCs (10 × 10^6/kg) en la mejora de la función motora en pacientes con enfermedad de Parkinson (PwP).

Principales métodos:

• Un ensayo de fase 2, aleatorizado y controlado con placebo en el que participaron 45 pacientes con PwP de leve a moderada.
• Los participantes recibieron tres perfusiones de allo-hMSC, un régimen mixto (un placebo, dos allo-hMSC) o tres placebos a intervalos de 18 semanas.
• El resultado primario medido fue una mejora de ≥5 puntos en la puntuación MDS-UPDRS-III a la semana 62, analizado utilizando métodos bayesianos.

Principales resultados:

• El grupo de tres infusiones mostró una mayor proporción de participantes con mejoría de ≥5 puntos en MDS-UPDRS-III en comparación con el placebo (93,7% PP).
• El grupo de dos perfusiones demostró una mejoría significativamente menor que el placebo (≥99,9% de PP para la diferencia).
• En todos los brazos de tratamiento se observó cierta mejora en las puntuaciones MDS-UPDRS-III, con reacciones adversas leves y transitorias.

Conclusiones:

• Tres infusiones de allo-hMSC mejoraron efectivamente la función motora en pacientes con enfermedad de Parkinson de leve a moderada.
• Dos infusiones dieron menos beneficio que el placebo, lo que sugiere problemas de dosis o variabilidad.
• Las investigaciones futuras deben incluir ensayos de potencia funcional para investigar la variabilidad entre lotes que afecta a la eficacia clínica de allo-hMSC.