Optimizar los ensayos clínicos de oftalmología temprana: el TCO en el hogar y el modelado pueden reducir el tamaño de...

Área de la Ciencia:

• Oftalmología
• Diseño del ensayo clínico
• Estadísticas biológicas

Sus antecedentes:

• Los ensayos clínicos para enfermedades de la retina se enfrentan a desafíos que incluyen la variabilidad del paciente y los largos períodos de seguimiento.
• La detección de los efectos del tratamiento a menudo se ve obstaculizada por la alta variabilidad de los parámetros finales.

Objetivo del estudio:

• Investigar si la monitorización por tomografía de coherencia óptica (OCT) en el hogar combinada con el modelado farmacocinético/farmacodinámico (PK/PD) puede reducir los requisitos de tamaño de la muestra en ensayos clínicos de enfermedad de la retina en etapa temprana.
• Evaluar la eficiencia de la integración de nuevas tecnologías de monitoreo con técnicas de modelado establecidas.

Principales métodos:

• Se ha desarrollado un modelo de PK/PD de la población utilizando datos longitudinales de espesor del subcampo central de la vigilancia de los PTU locales.
• Utilizó simulaciones de Monte Carlo y bootstrapping para evaluar las necesidades de tamaño de la muestra bajo diversas estrategias de monitoreo.
• Simuló un tamaño de efecto de aproximadamente 50 μm de reducción del grosor del subcampo central.

Principales resultados:

• El seguimiento domiciliario en los PTU requirió de 33 a 35 pacientes por grupo, en comparación con los 41 a 54 pacientes para el seguimiento tradicional en la clínica cada dos semanas.
• Esto representa una reducción del 20% al 40% del tamaño de la muestra necesaria para detectar el efecto de tratamiento simulado.
• El modelo PK / PD utilizó efectivamente los datos basados en el hogar para informar los parámetros del estudio.

Conclusiones:

• El seguimiento domiciliario de los PTU integrado con el modelado de PK/PD ofrece un enfoque más eficiente para los ensayos clínicos de enfermedades de la retina.
• Esta estrategia puede mejorar la eficiencia del ensayo, mejorar la comodidad del paciente y acelerar el desarrollo de nuevas terapias de retina.
• Los requisitos de tamaño de muestra reducido mantienen el poder estadístico, mejorando potencialmente el acceso de los pacientes a nuevos tratamientos.