Ensayo aleatorizado de fase II de pazopanib versus placebo en pacientes con tumores neuroendocrinos extrapancreáticos...

Área de la Ciencia:

• En el campo de la oncología
• Investigaciones médicas
• Ensayos clínicos

Sus antecedentes:

• Los tumores neuroendocrinos extrapancreáticos (epNET) son raros y a menudo se presentan con opciones de tratamiento sistémico limitadas para la enfermedad avanzada y bien diferenciada.
• Pazopanib es un inhibidor oral de la multikinasa dirigido a vías clave en el crecimiento tumoral y la angiogénesis.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad de pazopanib en pacientes con epNET avanzada y bien diferenciada.
• Determinar si el pazopanib mejora la supervivencia libre de progresión (SFP) en comparación con el placebo en esta población de pacientes.

Principales métodos:

• Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de fase II comparó el pazopanib (800 mg al día) con el placebo.
• Los pacientes presentaron epNET de grado bajo a intermedio con progresión documentada.
• El criterio de valoración primario fue la SFP evaluada mediante una revisión central ciega e independiente.

Principales resultados:

• Pazopanib demostró una mejora significativa en la mediana de la SFP (11,8 meses frente a 7,6 meses) en comparación con el placebo (razón de riesgo, 0, 54; P < 0, 001).
• Se observaron tasas más altas de eventos adversos de grado 3 o mayores (84% frente a 47%) y eventos mortales de grado 5 (8% frente a 0%) con pazopanib.
• No se observaron diferencias significativas en la supervivencia global entre los brazos.

Conclusiones:

• Pazopanib mejora significativamente la SFP en epNET progresiva, validando la vía VEGF como objetivo terapéutico.
• El perfil de toxicidad observado del pazopanib, en relación con sus beneficios, impide su desarrollo posterior en este entorno.