Tendencias en los resultados reportados para la terapia con hormona de crecimiento en niños con deficiencia de...

Área de la Ciencia:

• Endocrinología pediátrica
• Farmacovigilancia de las sustancias
• Metodología de los ensayos clínicos

Sus antecedentes:

• La deficiencia de la hormona del crecimiento infantil (GHD) es un trastorno endocrino significativo.
• La terapia con hormona de crecimiento humano recombinante (rhGH) es un tratamiento primario para la GHD en poblaciones pediátricas.
• Comprender el espectro de resultados reportados es crucial para optimizar la terapia de rhGH.

Objetivo del estudio:

• Revisar sistemáticamente la frecuencia y las tendencias de los resultados de seguridad y eficacia reportados para el tratamiento con rhGH en niños con GHD.
• Identificar los parámetros más comúnmente evaluados en los estudios de tratamiento con rhGH.
• Informar el desarrollo de un conjunto de resultados básicos estandarizados para la GHD pediátrica.

Principales métodos:

• Una revisión sistemática de los estudios publicados entre 2003 y 2022 en bases de datos en inglés y chino.
• Criterios de inclusión: participantes que iniciaron la rhGH antes de los 16 años para la GHD.
• La extracción de datos se centró en los resultados informados, el diseño del estudio y la demografía de los participantes.

Principales resultados:

• Se incluyeron 219 estudios (171 cohortes, 39 ensayos controlados, 9 casos de control).
• Los resultados más frecuentes fueron: SDS de altura (53%), velocidad de altura (48%), IGF-1 (30%) y eventos adversos en el sitio de inyección (20%).
• Más del 50% de los resultados se centraron en la seguridad, con resultados de eficacia también reportados con frecuencia; los resultados de calidad de vida fueron poco frecuentes (3%).

Conclusiones:

• El SDS de altura y la velocidad de altura han sido los resultados de eficacia más reportados durante dos décadas.
• Una proporción significativa de los resultados informados se relacionan con la seguridad, incluidos los eventos adversos y los marcadores bioquímicos.
• Los hallazgos apoyan el desarrollo e implementación de un conjunto de resultados básicos para la evaluación consistente de la terapia de rhGH en niños con GHD.