Terapia oral con iptacopan en pacientes con glomerulopatía C3: estudio aleatorizado, doble ciego, en grupo paralelo,...

Área de la Ciencia:

• Nefrología
• Inmunología
• Farmacología

Sus antecedentes:

• La glomerulopatía C3 (C3G) es una enfermedad renal rara y grave provocada por una hiperactivación de la vía alternativa del complemento.
• Dirigirse a la vía alternativa del complemento ofrece una estrategia terapéutica potencial para el C3G.
• Iptacopan es un inhibidor oral del complemento proximal diseñado para atacar selectivamente el factor B.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad de iptacopan en pacientes adultos con glomerulopatía C3 confirmada por biopsia.
• Evaluar la reducción de la proteinuria como criterio de valoración primario en pacientes que reciben iptacopan junto con el tratamiento estándar.

Principales métodos:

• Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de fase 3 (APPEAR- C3G) incluyó a 74 pacientes adultos con C3G.
• Los participantes recibieron iptacopan o placebo, además de tratamiento de apoyo (inhibidores del RAAS) y inmunosupresión durante 6 meses.
• El criterio de valoración primario fue la reducción relativa de la relación proteína-creatinina en orina a las 24 horas (UPCR) a los 6 meses.

Principales resultados:

• Iptacopan demostró una reducción relativa estadísticamente significativa en la UPCR del 35,1% en comparación con el placebo a los 6 meses (p=0,0014).
• La media geométrica de UPCR disminuyó de 3,33 g/ g a 2,17 g/ g en el grupo de iptacopano, mientras que aumentó de 2,58 g/ g a 2,80 g/ g en el grupo de placebo.
• Iptacopan fue bien tolerado, con eventos adversos en su mayoría leves/ moderados; no se produjeron muertes ni interrupciones del tratamiento debido a eventos adversos.

Conclusiones:

• Iptacopan proporciona una reducción estadísticamente significativa y clínicamente significativa de la proteinuria en pacientes con C3G.
• El inhibidor del complemento oral iptacopano presenta un perfil de seguridad aceptable en esta población de pacientes.
• Iptacopan representa una opción terapéutica prometedora para el tratamiento de la glomerulopatía C3.