Desarrollo de Fármacos

Área de la Ciencia:

• Neurociencia
• Farmacología
• Inmunología

Sus antecedentes:

• El canal KCNK13 en la microglía es clave para la activación de la inflamación NLRP3.
• La neuroinflamación mediada por NLRP3 impulsa las enfermedades neurodegenerativas.
• CVN293 se dirige a KCNK13 para inhibir los procesos inflamatorios microgliales.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y tolerabilidad del CVN293 oral en sujetos sanos.
• Evaluar la farmacocinética y la penetración en el líquido cefalorraquídeo (LCR) del CVN293.
• Apoyar el desarrollo futuro de CVN293 para afecciones neurodegenerativas.

Principales métodos:

• Estudio Fase 1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (SAD/MAD).
• Dosis únicas de hasta 1000 mg y dosis múltiples de hasta 750 mg diarios.
• Administración oral en condiciones de ayuno y de alimentación; se realizó muestreo de LCR.

Principales resultados:

• CVN293 fue bien tolerado con eventos adversos leves.
• No se observaron eventos adversos graves o que limitaran la dosis.
• Se confirmó la exposición plasmática y la penetración en el LCR proporcionales a la dosis.

Conclusiones:

• CVN293 exhibe un perfil de seguridad favorable en adultos sanos.
• La capacidad demostrada para alcanzar el LCR apoya su uso terapéutico potencial.
• Apoya el desarrollo continuo para enfermedades neurodegenerativas impulsadas por la neuroinflamación.