Desarrollo de fármacos

Área de la Ciencia:

• Neurociencia
• Farmacología
• Gerontología

Sus antecedentes:

• No existen terapias modificadoras de la enfermedad de moléculas pequeñas orales aprobadas para la enfermedad de Alzheimer temprana (EA).
• La blarcamesina (BLC) es una molécula pequeña oralmente biodisponible que mejora la autofagia mediante la activación de SIGMAR1, restaurando la homeostasis celular en la EA temprana.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y eficacia de la blarcamesina oral (BLC) en la enfermedad de Alzheimer temprana (EA).
• Evaluar los efectos a largo plazo de la iniciación temprana del tratamiento con blarcamesina (BLC).

Principales métodos:

• El estudio ATTENTION-AD fue una extensión en abierto de un ensayo de Fase IIb/III que involucró a 508 participantes con EA temprana.
• Se administró blarcamesina oral (BLC) una vez al día hasta por 144 semanas.
• El análisis de inicio diferido evaluó los efectos del tratamiento hasta por 192 semanas.

Principales resultados:

• La blarcamesina (BLC) demostró una buena eficacia y seguridad, con un evento adverso primario manejable y transitorio (mareo).
• Un período de titulación más prolongado en ATTENTION-AD redujo significativamente la frecuencia de mareos en comparación con el estudio previo (9,6 % frente al 25,2 %).
• El análisis de inicio diferido mostró mejoras cognitivas y funcionales significativas a las 192 semanas (ADAS-Cog13, ADCS-ADL), lo que resalta la importancia de la intervención temprana.

Conclusiones:

• La blarcamesina (BLC) reduce significativamente el deterioro clínico, ofreciendo beneficios significativos para los pacientes con enfermedad de Alzheimer temprana (EA).
• La blarcamesina (BLC) presenta un perfil de seguridad favorable, sin muertes relacionadas con el tratamiento ni eventos adversos de neuroimagen en 4 años.
• La blarcamesina (BLC) representa una opción de tratamiento oral potencialmente eficaz, segura y escalable para la EA temprana.