Desarrollo de Fármacos

Área de la Ciencia:

• Neurociencia
• Farmacología
• Ensayos Clínicos

Sus antecedentes:

• El tratamiento de la enfermedad de Alzheimer (EA) tiene necesidades insatisfechas a pesar de las terapias de amiloide.
• La patología tau se correlaciona fuertemente con el deterioro clínico de la EA.
• BIIB080, un oligonucleótido antisentido, se dirige al ARNm tau para reducir la producción de proteína tau.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de BIIB080 en la EA temprana.
• Evaluar la respuesta a la dosis de BIIB080 en la reducción de la patología tau.
• Investigar el impacto de BIIB080 en el deterioro cognitivo y los biomarcadores de la EA.

Principales métodos:

• Estudio de Fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (CELIA, NCT05399888).
• 416 participantes con EA temprana (MCI o demencia leve), de 50 a 80 años.
• BIIB080 intratecal o placebo durante 76 semanas; criterio de valoración principal: cambio en CDR-SB a las 76 semanas.

Principales resultados:

• Se ha completado la inscripción para el estudio de Fase 2 CELIA.
• Las características iniciales preliminares son comparables a otros ensayos de EA temprana.
• Se presentará una caracterización completa de los resultados.

Conclusiones:

• El ensayo CELIA en curso determinará la eficacia y seguridad de BIIB080 frente a placebo en la EA temprana.
• BIIB080 ha mostrado efectos prometedores en biomarcadores tau en estudios anteriores.
• Este ensayo es fundamental para avanzar en las terapias dirigidas a tau para la enfermedad de Alzheimer.