Desarrollo de Fármacos

Área de la Ciencia:

• Neurociencia
• Farmacología
• Ensayos Clínicos

Sus antecedentes:

• PRI-002 es un péptido todo D-enantiomérico diseñado para descomponer los oligómeros tóxicos de beta-amiloide (Aβ) en monómeros inofensivos.
• Se postula que reduce la neurotoxicidad y restaura la plasticidad sináptica en las etapas tempranas de la Enfermedad de Alzheimer (EA).
• PRI-002 ha demostrado ser seguro y bien tolerado en estudios previos en voluntarios sanos y en pacientes con deterioro cognitivo leve (DCL) o EA leve.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y eficacia de PRI-002 en pacientes diagnosticados con deterioro cognitivo leve o demencia leve debido a EA.
• Evaluar el beneficio terapéutico de PRI-002 a través de un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.

Principales métodos:

• El estudio PRImus-AD es un ensayo de Fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que involucra a aproximadamente 300 pacientes en seis países europeos.
• Los pacientes se estratifican por estado de la enfermedad (DCL o demencia leve) y estado de portador de APOE e4, y luego se aleatorizan (1:1:1) para recibir 300 mg de PRI-002, 600 mg de PRI-002 o placebo diariamente durante 48 a 96 semanas.
• La confirmación de la patología de la EA se realiza mediante análisis de líquido cefalorraquídeo (LCR) o escáneres PET de Amiloide. El objetivo principal de eficacia es el cambio desde el valor basal en la Escala de Evaluación de la Demencia Clínica Suma de Casillas (CDR-SB) a la semana 48.

Principales resultados:

• Se completó el cribado de 540 pacientes tres meses antes de lo previsto, con aproximadamente 300 pacientes elegibles incluidos en el estudio.
• Un recálculo del tamaño de la muestra a doble ciego confirmó los números de inclusión iniciales.
• Se realiza un seguimiento cercano de las ARIA (Reacciones Adversas a la Amiloide Internalizada) en los primeros 90 pacientes hasta la semana 24, a pesar de que no se espera que PRI-002 induzca ARIA.

Conclusiones:

• El estudio de Fase 2 PRIMUS-AD tiene como objetivo incluir a unos 300 pacientes con DCL y demencia leve debido a EA.
• El estudio determinará la seguridad y el beneficio terapéutico de PRI-002.
• Se proyecta que los resultados del estudio estén disponibles a mediados de 2026.