Terapia génica para la sordera hereditaria: progreso, logros y desafíos futuros

Área de la Ciencia:

• Genética
• Otorrinolaringología
• Medicina Regenerativa

Sus antecedentes:

• La pérdida auditiva neurosensorial, principalmente genética, afecta a más del 50% de los casos congénitos.
• Los tratamientos actuales, como los audífonos y los implantes cocleares, mejoran la audibilidad pero no restauran la biología coclear.

Objetivo del estudio:

• Revisar la evolución de la terapia génica del oído interno desde las etapas preclínicas hasta las clínicas.
• Resumir las estrategias de terapia génica y los desafíos tecnológicos.
• Destacar los avances en los enfoques terapéuticos para la pérdida auditiva.

Principales métodos:

• Se encuestaron estudios preclínicos en roedores y primates no humanos.
• Se analizaron los vectores de administración del virus adenoasociado (AAV) y las rutas quirúrgicas.
• Se revisaron los datos clínicos de los ensayos de terapia génica OTOF mediada por AAV.

Principales resultados:

• Los vectores virales eficientes pueden transducir varios tipos de células cocleares.
• Se establecieron rutas quirúrgicas seguras para la administración en el oído interno en modelos de primates.
• La terapia génica AAV-OTOF restauró la audición en niños con sordera congénita DFNB9.

Conclusiones:

• La terapia génica del oído interno es ahora un tratamiento clínicamente validado para la pérdida auditiva.
• Los exitosos ensayos AAV-OTOF allanan el camino para el tratamiento de diversos trastornos auditivos y vestibulares.
• Esto marca el comienzo de una nueva era de medicina regenerativa para la sordera.