Consenso Delphi sobre puntos finales sustitutos en glomerulopatía C3 y glomerulonefritis membranoproliferativa...

Área de la Ciencia:

• Nefrología; Biología del Complemento; Puntos Finales de Ensayos Clínicos

Sus antecedentes:

• La glomerulopatía C3 (C3G) y la glomerulonefritis membranoproliferativa primaria mediada por inmunocomplejos (IC-MPGN) son raras enfermedades renales impulsadas por la desregulación del complemento.; La proteinuria es un punto final clínico común en los ensayos para estas afecciones, pero carece de validación regulatoria generalizada a pesar de su valor pronóstico para la insuficiencia renal.; Establecer un consenso sobre el papel de la proteinuria es crucial para avanzar en las estrategias de tratamiento.

Objetivo del estudio:

• Establecer el consenso de expertos sobre la relevancia clínica de la proteinuria como punto final pronóstico y de tratamiento en C3G y MPGN-IC primarias.; Determinar el valor de la reducción de la proteinuria como biomarcador sustituto para la preservación de la función renal en estas raras enfermedades glomerulares.

Principales métodos:

• Proceso Delphi modificado de 2 rondas que involucra revisión de literatura y aportes de expertos.; Un comité directivo desarrolló 31 declaraciones en tres dominios: eficacia del tratamiento, evaluación actual y el papel de la proteinuria.; Las declaraciones se encuestaron en línea utilizando una escala Likert de 4 puntos entre nefrólogos y patólogos renales europeos.

Principales resultados:

• Consenso (acuerdo ≥75%) alcanzado en 29 de 31 declaraciones.; Los hallazgos clave incluyen: la reducción de la proteinuria preserva la función renal a largo plazo y es un objetivo del tratamiento.; Una reducción ≥50% en la proteinuria en 6 meses indica beneficio terapéutico, y la proteinuria <1 g/d se asocia con mejores resultados.

Conclusiones:

• El consenso de expertos apoya la proteinuria como un punto final de tratamiento significativo para C3G y MPGN primarias.; El monitoreo longitudinal de la proteinuria ayuda a guiar las decisiones de tratamiento para estas enfermedades renales mediadas por el complemento.; La proteinuria sirve como un valioso biomarcador sustituto para evaluar la eficacia del tratamiento y predecir los resultados renales a largo plazo.