Evaluación de métodos estadísticos para datos oculares agrupados con distribución sesgada

Área de la Ciencia:

• Oftalmología y investigación de la visión
• Bioestadística
• Modelado estadístico

Sus antecedentes:

• La investigación en oftalmología y visión con frecuencia implica el análisis de datos sesgados y correlacionados de los dos ojos de un sujeto dentro del mismo grupo.
• Evaluar el rendimiento de diferentes métodos estadísticos para tales datos es crucial para un análisis preciso.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la efectividad de varios enfoques analíticos para datos oculares sesgados y correlacionados.
• Comparar la tasa de error de tipo 1 y la potencia estadística de diferentes pruebas estadísticas bajo diversas condiciones de simulación.

Principales métodos:

• Se realizó un estudio de simulación utilizando datos sesgados y correlacionados con diferente correlación interocular, tamaños de muestra y diferencias medias.
• Se evaluaron nueve métodos de análisis diferentes, incluidas pruebas t, ecuaciones de estimación generalizadas (GEE) y modelos lineales mixtos (LMM), con y sin normalización basada en rangos.
• Se analizaron datos reales del estudio Dry Eye Assessment and Management (DREAM), específicamente datos de tiempo de ruptura de lágrimas (TBUT), para validar los hallazgos de la simulación.

Principales resultados:

• Las pruebas t y las pruebas de Wilcoxon estándar que ignoran la correlación interocular inflaron la tasa de error de tipo 1.
• La prueba de Wald de las ecuaciones de estimación generalizadas (GEE) también mostró tasas de error de tipo 1 infladas con tamaños de muestra pequeños.
• Para datos sesgados sin normalización, la puntuación GEE y los LMM demostraron una potencia estadística menor en comparación con los métodos de Wilcoxon agrupados.
• Después de la normalización, la puntuación GEE y los LMM lograron una potencia estadística comparable o ligeramente superior a los métodos de Wilcoxon agrupados.
• El análisis de datos de TBUT del estudio DREAM corroboró los resultados de la simulación.

Conclusiones:

• Los métodos de Wilcoxon agrupados son adecuados para comparar medidas oculares sesgadas y correlacionadas entre grupos.
• La normalización de datos sesgados seguida de análisis de puntuación GEE o LMM ofrece un enfoque alternativo.
• La normalización con puntuación GEE o LMM puede proporcionar una potencia estadística ligeramente mayor y una mayor flexibilidad para ajustar covariables.