Sobre las discrepancias en el ensayo del factor VIII en muestras post-infusión obtenidas de pacientes tratados con...

Área de la Ciencia:

• Hematología
• Diagnóstico Clínico
• Farmacología

Sus antecedentes:

• El efanesoctocog alfa (efa) es un concentrado de factor VIII (FVIII) recombinante novedoso diseñado para una vida media prolongada en el tratamiento de la hemofilia A.
• La naturaleza modificada del efa ha llevado a discrepancias observadas en los ensayos de diagnóstico de FVIII, notadas inicialmente con muestras enriquecidas.

Objetivo del estudio:

• Investigar y caracterizar las discrepancias en el ensayo de FVIII utilizando muestras post-infusión de pacientes que reciben profilaxis con efa.
• Comparar el rendimiento de diferentes ensayos de diagnóstico de FVIII (ensayos de coagulación de una etapa y ensayo de sustrato cromogénico) en la cuantificación de la actividad de efa en muestras de pacientes.

Principales métodos:

• Análisis retrospectivo de 43 pacientes varones con profilaxis de efa (una o dos veces por semana).
• La actividad de FVIII se midió en niveles mínimos y máximos utilizando dos ensayos de coagulación de una etapa (OSCA) y un ensayo de sustrato cromogénico (FVIII CSA).
• Se determinaron las recuperaciones incrementales y se compararon entre los diferentes métodos de ensayo y grupos de pacientes.

Principales resultados:

• Las recuperaciones incrementales determinadas por el OSCA recomendado basado en Actin FSL fueron comparables entre los grupos de pacientes.
• Tanto el OSCA basado en AFS como el FVIII CSA mostraron una sobreestimación comparable de 1.9 veces de la actividad de efa en los niveles máximos en relación con el OSCA basado en AFSL.
• En los niveles mínimos, el FVIII CSA exhibió una menor sobreestimación (1.3 veces) en comparación con el OSCA basado en AFS (1.9 veces) en relación con el OSCA basado en AFSL.

Conclusiones:

• Las discrepancias en los resultados de los ensayos de FVIII son evidentes en las muestras post-infusión de pacientes tratados con efanesoctocog alfa.
• El grado de sobreestimación varía entre los ensayos y los momentos de muestreo (pico vs. valle).
• Se necesita más investigación para comprender los mecanismos detrás de estas diferencias en los ensayos y para determinar si la calibración específica del fármaco puede resolver las discrepancias observadas.