Liofilización de Serotipos de Adenovirus Asociado para Almacenamiento y Distribución Global

Área de la Ciencia:

• Biotecnología
• Biología Molecular
• Terapia Génica

Sus antecedentes:

• Los virus adenoasociados (AAV) son vectores cruciales para la terapia génica in vivo.
• El almacenamiento actual a -80 °C dificulta la distribución global debido a limitaciones de infraestructura.
• Existe la necesidad de soluciones de almacenamiento estables de AAV a temperaturas más altas.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la viabilidad de liofilizar vectores AAV en tampones a base de sacarosa.
• Evaluar el impacto de la liofilización y la sacarosa en la eficiencia de transducción y la estabilidad de los AAV.
• Determinar las condiciones óptimas de almacenamiento para los AAV liofilizados.

Principales métodos:

• Liofilización de nueve serotipos de AAV en tampones a base de sacarosa.
• Evaluación de la eficiencia de transducción in vitro utilizando ensayos de reportero de luciferasa.
• Evaluación de la estabilidad a largo plazo de serotipos de AAV liofilizados seleccionados a varias temperaturas.

Principales resultados:

• La liofilización en sacarosa mantuvo la actividad de transducción en todos los serotipos de AAV probados.
• Los AAV2, AAV2.5 y AAV6 mostraron una mayor eficiencia de transducción (3-6 veces) atribuida a la sacarosa.
• El AAV6 retuvo la actividad completa durante al menos 8 semanas cuando se almacenó a 4 °C o -20 °C.

Conclusiones:

• Los vectores AAV se pueden liofilizar en simples soluciones de sacarosa para su almacenamiento a -20 °C, preservando la actividad funcional.
• La optimización adicional de los tampones y excipientes podría mejorar la estabilidad de los AAV a temperaturas aún más altas.
• Este enfoque mejora la viabilidad del despliegue global de la terapia génica.