Reporte de caso: Tratamiento con efgartigimod en dos pacientes pediátricos con polineuropatía desmielinizante...

Área de la Ciencia:

• Neurología Pediátrica
• Inmunología
• Enfermedades Raras

Sus antecedentes:

• La polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) es una polineuropatía prevalente, crónica e inmunomediada.
• El tratamiento inmunomodulador temprano es crucial para prevenir la discapacidad a largo plazo en pacientes con CIDP.
• Efgartigimod está aprobado para la CIDP en adultos, pero su uso en casos pediátricos no ha sido estudiado.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y eficacia de efgartigimod en pacientes pediátricos con CIDP.
• Reportar los resultados iniciales del tratamiento con efgartigimod en dos casos pediátricos de CIDP.

Principales métodos:

• Análisis retrospectivo de dos pacientes pediátricos con CIDP tratados con efgartigimod.
• Evaluación de la mejoría clínica utilizando las puntuaciones de la escala de resumen del Medical Research Council (MRC) y las puntuaciones de la escala de Causas y Tratamiento de la Neuropatía Inflamatoria (INCAT).
• Monitorización de eventos adversos y recaídas de la enfermedad.

Principales resultados:

• Ambos pacientes mostraron mejorías en las puntuaciones MRC e INCAT después de 8 meses de tratamiento con efgartigimod.
• Un paciente se mantuvo libre de recaídas, mientras que el otro experimentó una única recaída.
• Efgartigimod fue generalmente bien tolerado, con dos eventos adversos leves y autolimitados reportados.

Conclusiones:

• Este reporte de caso es el primero en describir el uso de efgartigimod en la CIDP pediátrica.
• Efgartigimod demostró potenciales beneficios clínicos y buena tolerabilidad en esta pequeña cohorte pediátrica.
• Se necesitan estudios prospectivos más amplios para confirmar estos hallazgos preliminares.