Sobre el efecto de anticipación en ensayos aleatorios de grupos de cuñas escalonadas

Área de la Ciencia:

• La bioestadística es la bioestadística.
• Metodología de ensayos clínicos Metodología de ensayos clínicos.
• Epidemiología La epidemiología.

Sus antecedentes:

• Los ensayos aleatorizados de clúster de cuña escalonada (SW-CRTs) se utilizan cada vez más para evaluar intervenciones en entornos del mundo real.
• El análisis estándar de SW-CRTs asume que no hay anticipación de la intervención, que puede ser violada cuando la conciencia de los tiempos de implementación influye en el comportamiento.
• Los efectos de anticipación pueden conducir a una estimación sesgada del efecto del tratamiento en SW-CRTs.

Objetivo del estudio:

• Desarrollar un marco analítico para abordar y cuantificar los efectos de anticipación en SW-CRT.
• Evaluar el impacto de ignorar la anticipación en los estimadores del efecto del tratamiento.
• Proporcionar fórmulas de tamaño de muestra actualizadas que tengan en cuenta la anticipación y la heterogeneidad del tiempo de exposición.

Principales métodos:

• Derivación de las expectativas del estimador utilizando una colección de modelos mixtos lineales.
• Desarrollo de un marco analítico para incorporar los efectos de anticipación.
• Estudios de simulación y análisis empíricos para comparar estimadores con y sin ajuste de anticipación.

Principales resultados:

• Ignorar los efectos de anticipación da como resultado estimaciones sesgadas del efecto del tratamiento en SW-CRTs.
• El marco propuesto proporciona estimadores ajustados que mitigan el sesgo.
• Las fórmulas de tamaño de muestra actualizadas demuestran el impacto de la anticipación en el poder del estudio.

Conclusiones:

• La contabilización de los efectos de anticipación es crucial para una estimación precisa del efecto del tratamiento en SW-CRT.
• El marco desarrollado y los cálculos actualizados del tamaño de la muestra mejoran el rigor metodológico de los SW-CRT.
• Se proporcionan consideraciones prácticas para la implementación de análisis ajustados por anticipación.