El tratamiento con risdiplam después de nusinersen mejora continuamente la función motora de las extremidades...

Área de la Ciencia:

• Neurología Neurología.
• Genética La genética.
• Farmacología Farmacología.

Sus antecedentes:

• La atrofia muscular espinal (AMS) es un trastorno neuromuscular genético.
• Las terapias modificadoras de la enfermedad (DMT) como nusinersen y risdiplam se utilizan para el tratamiento de la AME.
• Los pacientes pueden cambiar de DMT debido a la conveniencia, el costo o los eventos adversos.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y eficacia del cambio de nusinersen a risdiplam en pacientes con AME.
• Para analizar los datos clínicos del mundo real sobre las transiciones de DMT en China.

Principales métodos:

• Análisis retrospectivo de 11 pacientes con 5q-SMA que cambiaron de nusinersen a risdiplam.
• Datos recopilados de cuatro instituciones médicas en la provincia de Jiangsu, China.
• Función motora evaluada utilizando puntuaciones RULM antes y después del cambio, con evaluaciones de seguimiento.

Principales resultados:

• Se observó una mejora continua en las puntuaciones de RULM después de cambiar a risdiplam en comparación con la línea de base.
• No se reportaron eventos adversos significativos después de la transición de nusinersen a risdiplam.
• El estudio incluyó a once pacientes en este análisis del mundo real.

Conclusiones:

• El cambio de nusinersen a risdiplam parece seguro para los pacientes con AME.
• Esta transición facilita la mejora continua de la función motora en un entorno del mundo real.
• Se justifica una mayor investigación con tamaños de muestra más grandes y grupos de control.