Evaluación de los beneficios de supervivencia global en cánceres avanzados: el papel de los estudios de cohorte de...

Área de la Ciencia:

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• El diseño del ensayo clínico.
• Evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés)

Sus antecedentes:

• Los estudios de cohorte de comparador externo (ECC) que utilizan datos del mundo real (RWD) ofrecen ventajas potenciales sobre los ensayos de un solo brazo (SAT) para la evaluación del tratamiento.
• Sin embargo, los estudios de ECC se enfrentan a desafíos que incluyen sesgo de selección y heterogeneidad de datos, lo que afecta la confiabilidad de sus hallazgos.
• Los ensayos controlados aleatorios (ECA) siguen siendo un estándar de oro, pero su aplicabilidad y viabilidad pueden estar limitadas en ciertos contextos clínicos.

Objetivo del estudio:

• Para evaluar la fuerza percibida de la evidencia de los estudios de ECC en comparación con SAT y ECA entre los profesionales de la salud (HCP) y los evaluadores de la agencia reguladora (RA).
• Evaluar cómo factores como la calidad de la RWD y la mejora observada de la supervivencia global (OS) influyen en la fuerza de las calificaciones de la evidencia para los estudios de ECC.
• Comprender la relación entre la solidez de la evidencia y el riesgo máximo aceptable de toxicidad para nuevas terapias contra el cáncer.

Principales métodos:

• Se empleó un análisis conjunto para evaluar la fuerza de las calificaciones de evidencia para escenarios hipotéticos que involucran un nuevo tratamiento contra el cáncer.
• Los participantes incluyeron profesionales de la salud de la Asociación Europea de Hematología (EHA) y la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO), y evaluadores de agencias reguladoras internacionales (RA).
• Los escenarios variaron según el diseño del estudio (ECC frente a ECC). SAT vs. RCT), la calidad de RWD y la magnitud de la mejora de la OS para la enfermedad avanzada sin tratamientos efectivos.

Principales resultados:

• Los participantes del HCP calificaron los estudios de RWD más favorablemente (47.6%) que los participantes de RA (12.9%).
• Los estudios de ECC de RWD de alta calidad que muestran mejoras en la OS a 1,5 meses y 3 meses tenían probabilidades significativamente más altas de recibir una calificación de mayor fuerza de evidencia en comparación con el SAT (ORs: 2.7 y 14.7, respectivamente).
• Los ECA recibieron probabilidades sustancialmente más altas de calificaciones de fuerza de la evidencia en comparación con el SAT (ORs: 36.4 y 358.4, respectivamente).

Conclusiones:

• Los estudios de cohorte de comparador externo que utilizan datos del mundo real se perciben como más convincentes que los ensayos de un solo brazo para evaluar la supervivencia general de las nuevas terapias.
• La fuerza percibida de la evidencia para los estudios de ECC aumenta con una mayor calidad de RWD y mayores beneficios demostrados de OS.
• Las calificaciones de la fuerza de la evidencia están influenciadas por los umbrales de toxicidad aceptables, lo que pone de relieve el complejo proceso de toma de decisiones en la evaluación de medicamentos.