Cálculos Bayesianos del Tamaño de la Muestra para Estudios de Validación Externa de Modelos de Predicción de Riesgos

Área de la Ciencia:

• Bioestadística
• Epidemiología
• Informática de la Salud

Sus antecedentes:

• Los cálculos actuales del tamaño de la muestra para la validación externa de modelos de predicción de riesgos se basan en métricas de rendimiento fijas y objetivos de precisión.
• Este enfoque se limita por la incertidumbre en el rendimiento real del modelo debido a muestras finitas de estudios anteriores.
• Los métodos convencionales son menos adecuados para evaluar la utilidad clínica utilizando medidas como el beneficio neto (NB).

Objetivo del estudio:

• Proponer un marco bayesiano general para consideraciones de tamaño de muestra multicriterio para modelos de predicción con resultados binarios.
• Desarrollar reglas de tamaño de muestra para métricas de rendimiento estadístico (discriminación, calibración) y utilidad clínica (beneficio neto).
• Abordar las limitaciones de los métodos convencionales incorporando la incertidumbre y proporcionando una determinación flexible del tamaño de muestra.

Principales métodos:

• Se desarrolló un marco bayesiano para los cálculos del tamaño de la muestra.
• Se propusieron reglas de tamaño de muestra dirigidas a la precisión esperada o la probabilidad de seguridad para las métricas de rendimiento.
• Se introdujeron reglas para el beneficio neto basadas en el Análisis de Seguridad de la Optimidad y el Valor de la Información (VoI).
• Se aplicó el marco para validar un modelo de riesgo de deterioro del paciente con COVID-19.

Principales resultados:

• El enfoque bayesiano cuantifica la incertidumbre en el rendimiento del modelo, permitiendo reglas flexibles de tamaño de muestra.
• El análisis del valor de la información (VoI) para el beneficio neto sugirió tamaños de muestra menores en comparación con las métricas de calibración basadas en la precisión.
• Se demostró la aplicación en un estudio de caso para un modelo de predicción de riesgos de COVID-19.

Conclusiones:

• Un marco bayesiano ofrece un enfoque más completo para el cálculo del tamaño de la muestra para la validación externa de modelos.
• Este método permite una determinación flexible del tamaño de muestra basada en la precisión esperada, las probabilidades de seguridad y el VoI.
• El enfoque propuesto, particularmente el VoI para el beneficio neto, puede conducir a requisitos de tamaño de muestra más eficientes.