Cannabidiol (CBD) purificado en el trastorno por deficiencia de CDKL5 (TDC): estudio prospectivo de etiqueta abierta

Área de la Ciencia:

• Neurología
• Farmacología
• Genética

Sus antecedentes:

• El trastorno por deficiencia de CDKL5 (TDC) es una encefalopatía epiléptica grave de inicio temprano con opciones de tratamiento limitadas.
• El cannabidiol (CBD) muestra una promesa preliminar para la reducción de convulsiones en el TDC, pero su impacto en las comorbilidades asociadas se comprende menos.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad del CBD purificado en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con TDC.
• Evaluar los efectos del CBD en la frecuencia de las convulsiones, la impresión global de cambio y los síntomas no convulsivos como el sueño y la función motora.

Principales métodos:

• Se realizó un estudio prospectivo, abierto y unicéntrico.
• Nueve pacientes con TDC (mayores de 1 año) recibieron CBD hasta por 12 meses.
• Los resultados incluyeron frecuencia de convulsiones, calificaciones de cuidadores/clínicos (CGI), sueño, habilidades motoras, EEG y niveles plasmáticos de CBD.

Principales resultados:

• Ocho de nueve pacientes completaron el estudio; 89% de retención a los 12 meses.
• Se observó una reducción de más del 50% en las convulsiones en la mayoría de los pacientes a los 3 y 6 meses, disminuyendo a los 12 meses.
• Se observaron mejoras en la vigilancia, el rendimiento motor, el sueño y el estreñimiento en algunos pacientes; los eventos adversos fueron generalmente leves.

Conclusiones:

• El CBD purificado demostró seguridad y eficacia en el TDC, consistente con investigaciones previas.
• Los beneficios potenciales se extienden más allá del control de las convulsiones, lo que justifica una mayor investigación sobre los resultados no convulsivos.
• Se necesitan ensayos más amplios y controlados para confirmar la eficacia a largo plazo y comparar el CBD con otras modalidades de tratamiento.