Metodologías estadísticas para la evaluación de la eficacia absoluta y relativa basadas en ensayos de un solo brazo:...

Área de la Ciencia:

• Bioestadística
• Ciencia Regulatoria
• Farmacoeconomía

Sus antecedentes:

• La autorización de comercialización de Productos Medicinales de Terapia Avanzada (ATMPs) enfrenta desafíos debido a la dependencia de evidencia no aleatorizada, como los ensayos de un solo brazo (SATs).
• Las autorizaciones de comercialización condicionales pueden requerir comparaciones entre ensayos con tratamientos existentes.
• Falta una visión general completa de las metodologías estadísticas para evaluar la evidencia no aleatorizada en aplicaciones de ATMPs.

Objetivo del estudio:

• Proporcionar una visión general de los métodos estadísticos que respaldan las afirmaciones de eficacia en las solicitudes de autorización de comercialización de ATMPs, utilizando principalmente evidencia no aleatorizada.
• Identificar y resumir las metodologías de la literatura científica relevante.
• Discutir la relevancia de estos métodos para la toma de decisiones regulatorias y sugerir direcciones futuras de investigación.

Principales métodos:

• Se realizó una búsqueda sistemática de literatura, arrojando 63.671 resultados iniciales.
• Se aplicaron criterios de inclusión y exclusión para seleccionar artículos relevantes.
• Se resumieron y revisaron las metodologías de 120 artículos seleccionados.

Principales resultados:

• Existe una amplia gama de metodologías estadísticas para respaldar las afirmaciones de eficacia basadas en evidencia no aleatorizada.
• Existe una falta de comparaciones empíricas sistemáticas entre estos métodos disponibles.
• La revisión discute la relevancia potencial de estos métodos para la toma de decisiones regulatorias.

Conclusiones:

• Los bioestadísticos deben realizar comparaciones empíricas sistemáticas de los métodos existentes.
• La generación de evidencia comparativa es crucial para desarrollar recomendaciones sobre enfoques estadísticos apropiados para la aprobación de ATMPs.
• Se necesita más investigación para guiar la toma de decisiones regulatorias para ATMPs que dependen de datos no aleatorizados.