Somapacitan en niños con estatura corta idiopática: un estudio aleatorizado controlado de fase 3

Área de la Ciencia:

• Endocrinología Pediátrica
• Farmacología
• Ensayos Clínicos

Sus antecedentes:

• Las inyecciones diarias de hormona de crecimiento (GH) son el estándar para la estatura corta idiopática (ISS), pero la carga del tratamiento es sustancial.
• Las formulaciones de acción prolongada tienen como objetivo mejorar la adherencia y reducir el impacto de las inyecciones diarias.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad del somapacitan una vez por semana en comparación con la GH diaria en niños con ISS.
• Evaluar los resultados informados por los pacientes asociados con el nuevo régimen de tratamiento.

Principales métodos:

• Un estudio global, de Fase 3, aleatorizado, abierto y de control activo (REAL8) que involucró a 88 niños con ISS, sin tratamiento previo.
• Los participantes fueron aleatorizados para recibir somapacitan una vez por semana (0,24 mg/kg/semana) o GH diario (0,050 mg/kg/día) por vía subcutánea durante 52 semanas.

Principales resultados:

• La velocidad media de crecimiento a las 52 semanas fue comparable entre los grupos (somapacitan: 10,2 cm/año, GH diario: 10,6 cm/año), lo que confirma la no inferioridad.
• Se observaron perfiles de seguridad similares, y la mayoría de los eventos adversos fueron leves y no relacionados con el producto del estudio.
• Las medidas de resultados informadas por los pacientes indicaron una carga de tratamiento favorable para el somapacitan.

Conclusiones:

• El somapacitan una vez por semana es una alternativa segura y eficaz a la GH diaria para niños con ISS.
• Los resultados favorables informados por los pacientes sugieren una experiencia de tratamiento potencialmente mejorada.
• Este estudio apoya el somapacitan una vez por semana como una opción de tratamiento viable en el futuro para la ISS pediátrica.