Análisis del mundo real de pacientes con glomerulopatía C3 en los Estados Unidos

Área de la Ciencia:

• Nefrología Nefrología.
• Inmunología Inmunología.

Sus antecedentes:

• La glomerulopatía C3 (C3G) es una rara enfermedad renal provocada por la sobreactivación de la vía alternativa del complemento (PA).
• Comprender el curso clínico y la progresión de C3G es crucial para el manejo del paciente.

Objetivo del estudio:

• Para describir las características demográficas y clínicas de los pacientes C3G en los EE.UU..
• Para evaluar la progresión de la enfermedad renal crónica (ERC) en esta población.

Principales métodos:

• Estudio de cohorte retrospectivo utilizando registros electrónicos de salud (EHR).
• Pacientes identificados de ≥12 años de edad con diagnóstico C3G y ≥12 meses de referencia y ≥6 meses de datos de seguimiento.
• Pacientes estratificados por estado de trasplante, progresión de ERC y niveles basales de C3; evaluación de la progresión de ERC en las etapas 1-4.

Principales resultados:

• 260 pacientes C3G identificados; 51,9% mujeres, edad media de 47,8 años, mediana de seguimiento de 2,1 años.
• En el momento del diagnóstico, la mayoría tenía estadio ≥3 de ERC (56,6%) y proteinuria (54,4%).
• De los evaluados, el 59.0% progresó a una etapa más alta de ERC, y el 26.0% progresó a la etapa 5 o insuficiencia renal en una mediana de 14.9 meses.

Conclusiones:

• Pacientes con C3G en los EE.UU. con enfermedad renal avanzada en el momento del diagnóstico.
• Se observaron altas tasas de progresión de la etapa de ERC, lo que enfatiza la necesidad de tratamientos efectivos.
• Los hallazgos destacan la necesidad urgente de nuevas estrategias terapéuticas para mejorar los resultados de los pacientes con C3G.