Evaluación de la viabilidad de usar controles de placebo históricos en ensayos de osteoartritis

Área de la Ciencia:

• Ensayos Clínicos
• Reumatología
• Bioestadística

Sus antecedentes:

• El reclutamiento y la retención en ensayos controlados aleatorizados (ECAs) son un desafío, especialmente con brazos de placebo.
• Los datos históricos de placebo ofrecen una solución potencial, pero su comparabilidad con los datos en tiempo real es incierta.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la viabilidad de reemplazar los grupos de control de placebo con datos históricos de placebo en ECAs de osteoartritis (OA).
• Evaluar diversas técnicas de emparejamiento para datos de control históricos en ensayos clínicos de OA.

Principales métodos:

• Análisis de datos de tres ECAs de OA de rodilla (2009, 2013, 2017).
• Desarrollo y validación de técnicas de emparejamiento que incluyen ajuste directo de covariables, emparejamiento exacto/del vecino más próximo y emparejamiento por puntaje de propensión.
• Comparación de las respuestas al placebo utilizando la escala visual analógica (EVA) para el dolor.

Principales resultados:

• Los ajustes iniciales mostraron un éxito moderado en la alineación de las respuestas históricas al placebo.
• La validación reveló discrepancias significativas entre los cambios de la escala visual analógica (EVA) del placebo real e histórico.
• Las técnicas avanzadas de emparejamiento no lograron eliminar la variabilidad en las respuestas al placebo de la EVA entre los ensayos.

Conclusiones:

• Reemplazar los grupos de placebo reales con datos históricos de placebo en ECAs de OA es en gran medida inviable.
• Los efectos del placebo en los ensayos de OA son complejos y los datos de control históricos tienen limitaciones.
• Existe una variabilidad sustancial en los cambios del dolor medidos por EVA, incluso entre pacientes de OA similares en diferentes estudios.