Un ensayo piloto aleatorizado de etiqueta abierta que compara el micofenolato mofetilo con ninguna inmunosupresión en...

Área de la Ciencia:

• Reumatología
• Inmunología
• Ensayos Clínicos

Sus antecedentes:

• El micofenolato mofetilo (MMF) es estándar para la esclerodermia sistémica cutánea difusa (ESc dc) pero no para la esclerodermia sistémica cutánea limitada (ESc lc).
• Esto presenta una brecha potencial en el manejo de la progresión de la ESc lc.
• El estudio MINIMISE-Pilot tuvo como objetivo evaluar la factibilidad del MMF en la ESc lc.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la factibilidad de un ensayo aleatorizado de etiqueta abierta y impulsado por eventos de MMF versus ninguna inmunosupresión en la ESc lc.
• Evaluar el impacto del MMF en un nuevo punto final compuesto para la progresión de la ESc lc.

Principales métodos:

• Evaluación de la factibilidad de un ensayo aleatorizado utilizando un punto final compuesto impulsado por eventos.
• El punto final MINIMISE incluyó fibrosis pulmonar, hipertensión pulmonar, crisis renal, insuficiencia cardíaca, problemas intestinales, complicaciones vasculares o muerte.
• Los participantes fueron estratificados por el estado del anticuerpo anticentrómero (ACA).

Principales resultados:

• La reclutación resultó ser un desafío, con 43 participantes aleatorizados (21 al brazo de MMF).
• El estudio se interrumpió prematuramente debido a que la reclutación cayó por debajo del umbral de 60 participantes.
• No ocurrieron puntos finales de empeoramiento clínico durante el período de tratamiento.
• La adherencia al MMF fue alta inicialmente pero disminuyó con el tiempo.

Conclusiones:

• El MINIMISE-Pilot cumplió con éxito su objetivo de factibilidad al demostrar una baja reclutación, lo que llevó a una terminación temprana.
• El concepto y la justificación del estudio para el uso de MMF en la ESc lc siguen siendo sólidos.
• Los hallazgos sugieren que un ensayo aleatorizado basado en el Reino Unido y multisede con seguimiento a corto plazo no es factible, lo que informa los futuros diseños de estudio para el MMF en la ESc lc.