Inferencia basada en la verosimilitud para ensayos de brazo activo con incidencia contrafactual basada en ensayos de...

Área de la Ciencia:

• Epidemiología
• Bioestadística

Sus antecedentes:

• Los ensayos de profilaxis preexposición (PrEP) contra el VIH utilizan cada vez más ensayos de recencia para estimar las tasas de incidencia.
• Los métodos de inferencia actuales, como la prueba de Wald, no son confiables con infecciones de VIH pequeñas o nulas en el brazo activo.
• Los productos de PrEP más eficaces requieren métodos estadísticos mejorados para un análisis preciso de los ensayos.

Objetivo del estudio:

• Desarrollar y presentar una prueba de razón de verosimilitud y intervalos de confianza para ensayos de prevención del VIH utilizando ensayos de recencia.
• Proporcionar un método de inferencia estadística más robusto para escenarios con infecciones limitadas de VIH.

Principales métodos:

• Derivación de la prueba de razón de verosimilitud para la estimación de la incidencia del VIH.
• Desarrollo de intervalos de confianza basados en la verosimilitud para datos de ensayos.
• Comparación del método propuesto con la prueba de Wald tradicional.

Principales resultados:

• El método basado en la verosimilitud funciona de manera confiable cuando se observan cero infecciones, a diferencia de la prueba de Wald.
• Los valores p de la prueba de razón de verosimilitud aumentan con el número de infecciones, una propiedad estadísticamente deseable.
• El método propuesto ofrece una precisión mejorada para tamaños de muestra pequeños o recuentos bajos de infecciones.

Conclusiones:

• Los métodos de inferencia basados en la verosimilitud son preferibles a los métodos basados en Wald en los ensayos de PrEP contra el VIH cuando se anticipan pocas infecciones.
• Este enfoque mejora la confiabilidad de las estimaciones de eficacia para estrategias de prevención del VIH novedosas y altamente efectivas.