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Terapia génica en linfocitos de la sangre periférica y médula ósea para pacientes con inmunodeficiencia ADA
C Bordignon1, L D Notarangelo, N Nobili
1Telethon Gene Therapy Program for Genetic Diseases, DIBIT, Istituto Scientifico H. S. Raffaele, Milan, Italy.
Science (New York, N.Y.)
|October 20, 1995
Resumen
La terapia génica trató con éxito la deficiencia de adenosina desaminasa (ADA), una inmunodeficiencia combinada grave. Este enfoque restauró la función inmune mediante la transferencia del gen ADA a las células del paciente, demostrando el injerto a largo plazo y la reconstitución inmune.
Área de la Ciencia:
- Inmunología Inmunología.
- Genética La genética.
- Terapia génica Terapia génica La terapia génica es una terapia genética.
Sus antecedentes:
- La deficiencia de adenosina desaminasa (ADA) causa inmunodeficiencia combinada severa (SCID, por sus siglas en inglés).
- SCID es el primer trastorno genético dirigido por la terapia génica.
- Los pacientes a menudo reciben terapia de reemplazo enzimático.
Objetivo del estudio:
- Evaluar la eficacia de la terapia génica ex vivo para la deficiencia de ADA.
- Para evaluar la supervivencia a largo plazo y la función de las células genéticamente corregidas.
- Para investigar el potencial para la reconstitución inmune sostenida.
Principales métodos:
- Se utilizaron vectores retrovirales para la transferencia de genes ex vivo del minígeno humano ADA.
- Se transdujeron células de médula ósea y linfocitos de la sangre periférica de dos pacientes con deficiencia de ADA.
- La terapia génica se administró junto con la terapia de reemplazo enzimático exógeno.
Principales resultados:
- La supervivencia a largo plazo de los linfocitos T y B, las células de la médula y los granulocitos que expresan el gen ADA se observó durante 2 años.
- Se logró la normalización del repertorio inmune y la restauración de la inmunidad celular y humoral.
- Después de la interrupción del tratamiento, las células T derivadas de la médula ósea reemplazaron gradualmente a las derivadas de los linfocitos de la sangre periférica.
Conclusiones:
- Se logró una transferencia genética exitosa en células progenitoras hematopoyéticas de larga duración.
- El enfoque de la terapia génica dio como resultado una progenie celular multilineada funcional.
- Este estudio pone de relieve el potencial de la terapia génica para las inmunodeficiencias hereditarias.