オステオゲネシス不完全症の小児におけるオルパドロネートによる骨格効果と機能的アウトカム: 2年間のランダム化プラセボ対照試験
Ralph Sakkers1, Dieke Kok, Raoul Engelbert
1Department of Orthopaedic Surgery, Wilhelmina Children's Hospital-University Medical Centre Utrecht, Utrecht, Netherlands. r.sakkers@wkz.azu.nl
Lancet (London, England)
|May 4, 2004
まとめ
口服用ビスホスフォン酸オルパドロネートは,骨発作不全の小児における長い骨の骨折を31%減少させた. 骨折のリスクに対して有効ですが,疾患の進行に対する長期的な影響については,さらなる調査が必要です.
科学分野:
- 小児内分泌学について
- 整形外科 整形外科 整形外科
- 薬理学 薬理学とは
背景:
- オステオゲネシス・インパーフェクト (Osteogenesis imperfecta, OI) は,骨の脆さによって特徴づけられる遺伝疾患である.
- 以前の非ランダム化研究では,ビスフォスフォネートがOI患者にとって有益である可能性があることが示唆されました.
- この研究では,小児性OIにおける経口オルパドロネートの有効性を調査しました.
研究 の 目的:
- オステオゲネシス・インパーフェクトの小児における骨折発生率に対する経口オルパドロネートの効果を評価する.
- オルパドロネート治療による骨のミネラル含量 (BMC) と骨のミネラル密度 (BMD) の変化を評価する.
- オルパドロネートが小児OIにおける機能的アウトカムと骨再吸収マーカーに与える影響を決定する.
主な方法:
- ランダム化,ダブルブラインド,プラセボ対照試験で,OIの34人の子どもを対象とした.
- 参加者は,経口オルパドロネート (毎日10mg/m2) またはプラセボを2年間,カルシウムとビタミンDのサプリメントと共に服用しました.
- 主要エンドポイントには,長い骨折,BMC,BMD,機能的アウトカムが含まれていました.
主要な成果:
- オルパドロネート治療は,長い骨の骨折の相対リスクを31% (p=0.01) 減少させた.
- オルパドロネート群は,プラセボと比較して,脊髄BMCとBMDの有意な増加を示した.
- 機能的アウトカム,人体測定,椎間板の高さ,または尿経骨再吸収マーカーに有意な影響は見られなかった.
結論:
- 10 mg/m2の口服オルパドロネートは,オステオゲネシス・インパーフェクトの小児における長い骨折のリスクを効果的に軽減します.
- この研究は,小児性OIにおける骨密度の改善におけるオルパドロネートの利点の証拠を提供します.
- ビスホスフォネートが,骨質不全症の全般的な自然な進行を変化させることができるかどうかを判断するために,さらなる研究が必要である.
