システミック・ルプス・エリテマトーソス症の非ミエロアブラティブ血液生成性幹細胞移植

科学分野:

• 免疫学 免疫学とは
• 血液学 ヘマトロジ
• レウマトロジーの病理学

背景:

• システミック・ルプス・エリテマトーサス (SLE) は,免疫抑制剤で管理される自己免疫疾患です.
• SLE患者のサブセットは,従来の治療法にもかかわらず,耐火性疾患を発症します.
• 重症で治療に耐性のあるSLEには,新しい治療戦略が必要である.

研究 の 目的:

• 重症で耐火性SLEの患者で,自律的造血幹細胞サポート (HSCT) の激しい免疫抑制の安全性と有効性を評価する.
• HSCT後の生存率,疾患活動,臓器機能を含むアウトカムを評価する.

主な方法:

• 標準療法に耐性のない重度のSLE患者50人を対象とした単一アーム試験.
• 幹細胞動員とex vivo濃縮の後に,自律的な非骨髄形成性HSCTが実施されました.
• 治療には,サイクロフォスファミドと馬類のアンチチモサイト・グローブリンを併用し,その後,幹細胞を注入した.

主要な成果:

• 48人の患者がHSCTを完了し,治療関連死亡率は4% (2/50).
• 5年間の全生存率は84%で,病気のない生存確率は50%でした.
• SLE疾患活動指数 (SLEDAI),血清学的マーカー (ANA,anti-ds DNA) および臓器機能の有意な改善が観察されました.

結論:

• オトログ的非骨髄破壊性HSCTは,治療に耐性SLEにおいて,疾患活動を改善し,臓器機能を改善することができます.
• 予備的な非ランダム化データは,HSCTを重度のSLEの有効な選択肢として支持しています.
• ランダム化試験でのさらなる調査は,これらの発見を確認するために正当化されています.