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遺伝子組み換えミオブラストの注射によるヒト成長ホルモンの全身的投与

J Dhawan¹, L C Pan, G K Pavlath

¹Department of Pharmacology, Stanford University School of Medicine, CA 94305.

Science (New York, N.Y.)

|December 6, 1991

まとめ

遺伝子組み換え筋肉細胞 (ミョボブラスト) は,ヒト成長ホルモン (hGH) を3ヶ月間マウスに投与しました. この研究は,ミオブラストが体内の持続的なタンパク質供給に有望であることを示しています.

科学分野:

バイオテクノロジーバイオテクノロジー
遺伝子療法の遺伝子治療法
筋肉細胞生物学について

背景:

再結合タンパク質の生産は,治療用途において極めて重要です.
治療用タンパク質の効果的な配送システムを開発することは,依然として課題です.

研究の目的:

再結合ヒト成長ホルモン (hGH) の配送システムとしての遺伝子組み換えミオブラストの可能性を調査する.
筋肉内注射後のミオブラストの長期的な発現と運命を評価する.

主な方法:

レトロウイルスベクトルを使用して培養ミオブラストに再結合HGH遺伝子を安定的に導入する.
ネズミに遺伝子組み換えミオブラストの筋肉内注射.
血清におけるhGHの検出は,時間とともに行われます.
ベータ-ガラクトシダースをコードするベクトルとの共感染を使用して,ミオブラストの運命を評価する.

主要な成果:

マウスの血清におけるhGHの持続的検出は,注射後3ヶ月まで続きます.
ミオブラストが既存のミオファイバーに融合した証拠があり,ホストの筋肉組織への統合を示しています.
ミオブラスト移植経由で再結合タンパク質の投与と発現が成功していることが実証されています.

結論:

遺伝子組み換えミオブラストは,再結合タンパク質の有効で長期的な配送手段として機能することができます.
筋膜細胞が血管化および内蔵された筋膜繊維に融合することは,組織性タンパク質の供給の可能性を支えています.
このアプローチは,インビボタンパク質置換療法における有望な戦略です.

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