輸血による独立性と,ヒト β-タラセセミアの遺伝子治療後のHMGA2の活性化
Marina Cavazzana-Calvo1, Emmanuel Payen, Olivier Negre
1Clinical Investigation Center in Biotherapy, Groupe Hospitalier Universitaire Ouest, Inserm/Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Paris 75015, France.
Nature
|September 17, 2010
まとめ
遺伝子療法は,重度のβ-タラセミアに対する潜在的な治療法を提供します. ベータ[[E]]/ベータ[[0]]-タラセミアの患者は,レンチウイルス遺伝子移植後に輸血独立を達成し,持続的な治療効果を示した.
科学分野:
- 血液学 ヘマトロジ
- 遺伝子療法の遺伝子治療法
- 分子生物学は分子生物学である.
背景:
- ベータ・タラセミア (beta-thalassemia) は,広範囲にわたる遺伝性血液疾患であり,高レベルの血統特異のヘモグロビン生産が必要であるため,遺伝子治療に重大な課題を提示しています.
- 東南アジアで多く見られる化合物β (E) /β (O) -タラセミアは,しばしば頻繁な輸血を必要とし,幹細胞移植以外に限られた治療選択肢があります.
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