オステオゲネシス・インパーフェクトの小児におけるリセドロネート:ランダム化,ダブルブラインド,プラセボ対照試験

科学分野:

• 小児内分泌学について
• 骨の代謝と病気について
• 薬理学的介入 薬理学的介入

背景:

• 小児における不完全骨発症 (OI) は,しばしば静脈注入ビスホスフォネートで管理されます.
• 口服用リセドロネート (第3世代のビスフォスフォネート) は,小児性OI患者における安全性と有効性を評価した.

研究 の 目的:

• オステオゲネシス・インパーフェクトの小児における経口リゼドロナートの安全性と有効性を評価する.
• 骨のミネラル密度と骨折発生率に対するリセドロネートとプラセボの効果を比較する.

主な方法:

• 多センター,ランダム化,ダブルブラインド,プラセボ対照試験で,OIと高骨折リスクの4~15歳の子どもを対象とした.
• 参加者は,1年間毎日口服リゼドロネート (2.5または5mg) またはプラセボを受け,その後2年間のオープンラベルリゼドロネート延長を受けた.
• 主要な有効性エンドポイントは,1年後の腰椎骨密度 (BMD) の百分比変化でした.

主要な成果:

• リセドロネートは1年後に,プラセボ群 (p<0.0001) の7.6%と比較して,腰部脊椎領域のBMDを16.3%大幅に増加させた.
• 臨床骨折は,リセドロネート患者の31%で,プラセボ患者の49% (p=0.0446) で1年後に発生しました.
• 副作用のプロファイルはグループ間で類似しており,消化器系または筋骨格系イベントの有意な違いはありませんでした.

結論:

• 経口リセドロネートは,OIの小児における領域性BMDの増加と臨床骨折リスクを低減する効果を示した.
• リセドロネートは,オステオゲネシス・インパーフェクトと診断された小児患者の安全で効果的な治療法です.
• この薬は一般的によく耐えられ,OIの管理において考慮することを支持しました.