家族性アミロイド多神経症に対するディフルニサルの再利用:ランダム化臨床試験
John L Berk1, Ole B Suhr2, Laura Obici3
1Amyloidosis Center, Departments of Medicine and Neurology, Boston University School of Medicine, Boston, Massachusetts.
ディフルニサルは,家族性アミロイド性多神経症患者の多神経症の進行を2年間にわたって著しく遅らせました. この治療法により,生活の質も保たれ,この遺伝疾患に対する潜在的な治療効果が示唆されている.
科学分野:
- 神経学 神経学とは
- 薬理学 薬理学とは
- 遺伝学 遺伝学とは
背景:
- 家族性アミロイド多神経症 (FAP) は致命的な遺伝疾患である.
- FAPはトランスチレチン (TTR) 遺伝子変異の結果であり,TTRアミロイド線維の堆積につながる.
- 抗炎症薬であるディフルニサルは,TTRテトラマーを安定させ,アミロイド形成を抑制します.
研究 の 目的:
- FAP患者における多神経症の進行を遅らせるためのディフルニサルの有効性を評価する.
- FAP患者の生活の質に対するディフルニサルの影響を評価する.
主な方法:
- 国際的,ランダム化,ダブルブラインド,プラセボ対照試験.
- ニューロパシーを有するFAP患者130人は,2年間,ディフルニサール (250 mg2回/日) またはプラセボを投与されました.
- 神経病変の進行は,神経病変障害スコアと7つの神経検査 (NIS+7) を使用して測定され,生活の質はSF-36アンケートを使用して評価されました.
主要な成果:
- ディフルニサール治療は,プラセボと比較して,NIS+7スコアが著しく減少した (16.3ポイントの差,P < .001).
- ディフルニサルを投与された患者は,プラセボグループと異なり,SF-36アンケートで身体的,精神的なスコアが改善されたことを示しました.
- 神経学的安定性 (NIS+7増加<2ポイント) は,ディフルニサール群の29.7%で,プラセボ群の9.4%で観察されました (P = .007).
結論:
- ディフルニサルは,FAP患者の神経障害の進行速度を2年以上にわたって低下させるのに有意義な効果を示した.
- この研究では,ディフルニサルはFAPを持つ人の生活の質を保つことができると示唆されています.
- さらに長期の研究は必要ですが,ディフルニサルはFAPの治療法として有望であることが示されています.
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