分散性皮膚性全身性硬化症における自律的造血性幹細胞移植と静脈脈パルスサイクロフォスファミド:ランダム化臨床試験

科学分野:

• 免疫学 免疫学とは
• 血液学 ヘマトロジ
• レウマトロジーの病理学

背景:

• 高用量免疫抑制療法と自得血型造血幹細胞移植 (HSCT) は,全身性硬化症の早期試験で潜在性を示しています.
• システミック硬化症は,線維症と血管異常によって特徴づけられる慢性的な自己免疫疾患です.

研究 の 目的:

• 早期の拡散性皮膚性全身性硬化症の患者で,サイクロフォスファミドの12ヶ月の静脈脈脈に対して,自主性造血性幹細胞移植 (HSCT) の有効性と安全性を比較する.
• HSCTとサイクロフォスファミド療法を受けた患者の長期無事生存率と治療関連死亡率を評価する.

主な方法:

• この研究は,第3相,多センター,ランダム化 (1:1),オープンラベル設計 (ASTIS試験) を採用し,10カ国の29のセンターで実施した.
• 早期の拡散性皮膚性全身性硬化症の156人の患者は,HSCTまたはサイクロフォスファミドのいずれかを投与するためにランダムに割り当てられました.
• 死亡までの時間または持続的な主要な臓器不全と定義されるイベントフリー生存率は,主評価項でした.

主要な成果:

• 合計156人の患者がランダムに割り当てられ,79人がHSCT,77人がサイクロフォスファミドを受けた.
• 5.8年の追跡期間中,HSCT群では22件のイベントが発生し,サイクロフォスファミド群では31件でした.
• HSCTは最初の1年で治療関連死亡率が高かった (16.5%対10.4%),長期的には無事生存率が著しく改善された (2年後に0.35,4年後に0.34の危険比率).

結論:

• オトログ的血液形成性幹細胞移植 (HSCT) は,全身性硬化症患者の早期治療関連死亡率の増加と関連しています.
• しかし,HSCTは長期的な無事生存に有意な利点をもたらし,選択された患者にとって有効な治療選択肢となっています.
• この発見は,初期リスクにもかかわらず,早期の分散皮質全身性硬化症の潜在的に優れた治療戦略としてHSCTをサポートしています.