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急性肝臓ポルフィリアにおけるヘムアルギナートの制御試験

A L Herrick¹, K E McColl, M R Moore

¹University Department of Medicine, Gardiner Institute, Western Infirmary, Glasgow.

Lancet (London, England)

|June 10, 1989

まとめ

ヘムアルギナートは,急性中断性ポルフィリア発作時のポルフィリン前駆体過剰生産を効果的に低下させます. しかし,この生化学的改善は,急性ポルフィリア発作の臨床症状や持続時間を有意に変化させなかった.

科学分野:

バイオケミストリーバイオケミストリー
クリニカル・メディシン臨床医学
薬理学薬理学とは

背景:

急性中断性ポルフィリア (AIP) は,ポルフィリン前駆体の過剰生産によって特徴づけられる珍しい遺伝疾患です.
AIPの発作は重度の神経学的症状を引き起こす可能性があり,効果的な治療戦略が必要です.
現在の治療法は,有毒なポルフィリン前駆体の蓄積を減らすことを目的としています.

研究の目的:

急性中断性ポルフィリア発作の治療における静脈内ヘムアルギナートの有効性を評価する.
AIPの生化学的マーカーと臨床的症状に対するヘムアルギナートの影響を評価する.
双盲研究でヘムアルギナート治療とプラセボを比較するために.

主な方法:

急性中断性ポルフィリアの12人の患者を対象とした二重盲検,プラセボ対照試験.
患者は急性発作中に静脈内ヘムアルギナート (3mg/kg/24h4日間) またはプラセボを投与された.
尿中のポルフォビリノゲン (PBG) 排出量,臨床症状,鎮痛剤の必要性をモニタリングした.

主要な成果:

ヘムアルギナートは,プラセボ (382〜235μmol/24h) と比較して,尿経中位PBG分泌を332〜40μmol/24hから有意に減少させた.
ヘムアルギナートで入院の平均期間は,プラセボ (11日) よりもヘムアルギナートで短かった (8日).
2つのグループ間の全般的な臨床的症状または全般的な鎮痛剤の必要性において,有意な違いは観察されなかった. フレビチスは,ヘムアルギナートを投与した5人の患者とプラセボを投与した2人の患者で発生しました.

結論:

ヘムアルギナートは,急性ポルフィア発作におけるポルフィリン前駆体過剰生産を効果的に減少させます.
ヘムアルギナートで達成された生化学的改善は,臨床的症状の顕著な解決と一貫して関連していません.
ヘムアルギナート療法を最適化したり,AIP発作に対する補助的な治療法を調査するために,さらなる研究が必要になる可能性があります.

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