抵抗性クローン病に対する自体白血球幹細胞移植:ランダム化臨床試験

科学分野:

• 胃腸内科
• 免疫学
• 移植医学

背景:

• クローン病は慢性的な炎症性腸疾患です.
• 耐性疾患では 生活の質が低下し 治療の選択肢も限られています
• 血液形成性幹細胞移植 (HSCT) は潜在的な治療法として検討されている.

研究 の 目的:

• 耐火性クローン病の成人の患者における自己性HSCTの有効性と安全性を評価する.
• ランダム化臨床試験において,HSCTと従来の治療を比較する.

主な方法:

• 11のヨーロッパ移植ユニットで並列グループによるランダム化臨床試験が行われました.
• 耐性クローン病の患者は,免疫解消とHSCT,または標準治療 (HSCT 延期) を受けました.
• 臨床的,内視的,放射線学的基準によって定義された1年後の持続的な疾患寛解が主なエンドポイントでした.

主要な成果:

• HSCT患者の8. 7%で,対照群の4. 5%で1年後の持続的な寛解が達成された (P=0. 60).
• より多くのHSCT患者で免疫抑制療法が中止された (61%対23%,P=0. 01).
• 重篤な有害事象はHSCT群で多く,1人の死亡が報告されました.

結論:

• 1年後の耐性クローン病の持続的な寛解に統計的に有意な改善をもたらさなかった.
• この処置は有意な毒性に関連していた.
• 現在の証拠は,この患者集団におけるHSCTの広範な使用を支持していません.