組織性アミロイドーシス

Ashutosh D Wechalekar¹, Julian D Gillmore¹, Philip N Hawkins¹

¹National Amyloidosis Centre, University College London (Royal Free Campus), London, UK.

Lancet (London, England)

|January 1, 2016

まとめ

タンパク質繊維の蓄積によって引き起こされる全身性アミロイドーゼは,ますます診断されています. 診断や新しい治療法での進歩は希望を与えてくれますが早期発見はこれらの稀な疾患の治療に重要な役割を果たしています

科学分野:

珍しい病気
タンパク質の誤折り障害
組織性アミロイド

背景:

組織性アミロイドーゼは,タンパク質繊維が組織に堆積した結果である.
系統的な軽鎖性アミロイドーシス (AL) が最も一般的であり,野生型トランスチレチン性心筋アミロイドーシス (ATTRwt) が増加しています.
流行病学,診断,治療は進化しています

研究の目的:

組織性アミロイドーゼの現在の流行病学をレビューする.
診断方法の進歩について話し合うこと
治療戦略の進歩を強調する

主な方法:

レーザーキャプチャと質量スペクトロメトリーを用いたアミロイド線維のタイプ決定の改善
心臓アミロイドーシスの評価は,心筋MRIと骨シンチグラフィーのトレーサによって強化された.
新しい化学療法剤と新たな治療目標の検討

主要な成果:

ALアミロイドーシスの生存率は,新しい化学療法により改善されました.
心臓アミロイドーシスの診断は,高度なイメージングによりより正確です.
治療の進歩にもかかわらず早期診断は大きな課題です

結論:

新しい診断ツールにより,アミロイドーシスの検出とタイプ化が改善されています.
RNA阻害剤や免疫療法のような新興治療法が有望です
結果を変えるには進行した疾患と早期診断の課題に取り組む必要があります

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