侵襲性多発性硬化症に対する免疫縮小と自己造血幹細胞移植:多センター単一グループ第2相試験
Harold L Atkins1, Marjorie Bowman2, David Allan1
1Ottawa Hospital Research Institute, Ottawa, ON, Canada; The Ottawa Hospital Blood and Marrow Transplant Program, Ottawa, ON, Canada; Department of Medicine, University of Ottawa, Ottawa, ON, Canada.
Lancet (London, England)
|June 14, 2016
まとめ
自身造血幹細胞移植 (aHSCT) は,多発性硬化症患者の中枢神経系炎症を止めました. この画期的な治療は 持続的な回復をもたらし 移植後13年間 再発はありませんでした
科学分野:
- 神経学
- 免疫学
- 幹細胞移植
背景:
- 多発性硬化症 (MS) は中枢神経系の慢性炎症性疾患である.
- 現在の治療は再発を制御することを目的としていますが,しばしば継続的な投与が必要です.
- 自体生成性幹細胞移植 (aHSCT) は,MSの管理において有望であることが示されています.
研究 の 目的:
- 予後不良の多発性硬化症の患者でHSCTを伴う免疫抑制療法の長期的な有効性を評価する.
- この集中治療が 病気の活動を止め 神経の回復を促すかどうか
主な方法:
- ステージ2の単体試験で,24人のMSが進行し,予後が悪い患者が参加した.
- 患者は高用量化学療法と免疫低下抗体を受け,その後はCD34選択の血造性幹細胞移植を受けた.
- 主なアウトカムは,再発,新しいMRI病変,または障害の進行がないことによって定義された多発性硬化症の活動フリー生存期でした.
主要な成果:
- aHSCTの3年後には,患者の69. 6%がMSの活動から解放された.
- 最大13年の追跡期間で,再発や新しいMRI病変は観察されなかった.
- 脳の縮は健康な個人に匹敵し,患者の35%が障害のスコアを改善しました.
結論:
- ほぼ完全な免疫破壊に続くaHSCTは,多発性硬化症において,検出可能なすべての中枢神経炎症活動を長期間にわたって停止することが示された最初の治療法である.
- このアプローチは,攻撃的な多発性硬化症の長期の病気制御と機能的回復の有意な可能性を秘めています.
- この治療戦略の潜在的可能性を 完全に探求するためにさらなる研究が必要である.
