マシチニブは,重度の症状のある全身性マストサイトーシスの治療:ランダム化,プラセボ対照の第3相試験

科学分野:

• 血液学
• 腫瘍学
• 薬理学について

背景:

• 無痛な全身性マストサイトーシス (ISM) と燃える全身性マストサイトーシス (SMM) は,患者の生活の質に重大な影響を及ぼす慢性疾患です.
• マシチニブは,ISMとSMMの病原性において重要な役割を果たすKITとLYNキナーゼを標的とする.
• 標準的な治療に反応しない重症の患者に対する以前の治療は,最適ではありませんでした.

研究 の 目的:

• 重度のISMまたはSMMの患者でプラセボと比較してマシチニブの安全性と有効性を評価する.
• マシチニブの有効性を評価する.

主な方法:

• ランダム化,ダブルブラインド,プラセボ対照のフェーズ3試験では15カ国のISMまたはSMMの成人を対象とした.
• 患者は口服マシチニブ (6 mg/ kg/ 日24週間) またはマッチしたプラセボを投与された.
• 主要エンドポイントは,24週間以内に重症症状 (,赤血,うつ,疲労) の累積反応でした.

主要な成果:

• マシチニブは,重症症状においてプラセボ (7. 4%) と比較して,累積反応率 (18. 7%) を著しく高めた (p=0. 0076).
• マシチニブの一般的な重篤な副作用には,下痢,発疹,アステニアが含まれていたが,生命を脅かす毒性は観察されなかった.
• プラセボ群では1人の無関係な死亡があった.

結論:

• マシチニブは,不発症または不発症の全身性乳球症の重症患者に対する効果的な治療法です.
• この薬は一般的によく耐えており,この患者集団にとって有効な治療の選択肢を提供しました.