CRISPR/Cas9媒介型トランス-エピジェネティック・モジュレーションによるイン・ビボ標的遺伝子の活性化
Hsin-Kai Liao1, Fumiyuki Hatanaka1, Toshikazu Araoka2
1Gene Expression Laboratory, Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, CA 92037, USA.
Cell
|December 12, 2017
まとめ
この研究は,DNAの二重鎖断裂 (DSB) を回避した表遺伝子改造による in vivo 遺伝子活性化のための新しい CRISPR/Cas9 システムを導入しています. この突破は 遺伝子発現を 害のない変異で制御することで 遺伝疾患の治療に より安全なアプローチを 提供しています
科学分野:
- 分子生物学
- エピジェネティクス
- 遺伝子療法
背景:
- 現在のゲノム編集技術はしばしばDNAの二重鎖断裂 (DSB) に依存しており,望ましくない変異を引き起こし,臨床応用を制限する可能性があります.
- CRISPR/Cas9は,DSBなしで遺伝子の活性化に適応されていますが,体内での実装は依然として困難です.
研究 の 目的:
- トランス・エピジェネティック・リモデリングによる内生標的遺伝子の活性化のための堅固なシステムを開発する.
- このシステムの有効性を臨床前疾患モデルで実証する.
主な方法:
- Cas9と転写活性化複合体を,改変された単一ガイドRNAを用いてDNAロキーを標的とする.
- 糖尿病,筋縮,急性腎臓病のマウスモデルでのシステムの適用.
主要な成果:
- 開発されたCRISPR/ Cas9システムを用いて,内生標的遺伝子のインビボ活性化が成功しました.
- 治療されたマウスモデルでは,測定可能な表型改善と疾患症状の改善が観察されました.
結論:
- この新しいCRISPR/Cas9媒介の遺伝子活性化アプローチは,体内の遺伝子調節のためのDSB誘導方法の有望な代替案を提供します.
- この技術は様々なヒトの病気に対する 標的型エピジェネティック療法の開発に 新たな可能性を秘めています
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