ナノスケールゼオリティク・イミダゾラート・フレームワークによって実現されたCRISPR/Cas9ゲノム編集装置の内体脱出と発送
Shahad K Alsaiari1, Sachin Patil1, Mram Alyami1
1Smart Hybrid Materials (SHMs) Laboratory, Advanced Membranes and Porous Materials Center, King Abdullah University of Science and Technology (KAUST) , Thuwal 23955-6900, Saudi Arabia.
Journal of the American Chemical Society
|December 23, 2017
まとめ
研究者は,CRISPR/Cas9遺伝子編集ツールをカプセル化するために,ナノスケールゼオリティクイミダゾールフレームワーク (ZIF) を開発した. この新しい配送システムは サイズとチャージの課題を克服し 遺伝疾患の治療の可能性を高めています
科学分野:
- バイオテクノロジー
- ナノテクノロジー
- 遺伝子編集
背景:
- CRISPR/Cas9は 遺伝病に対する強力な ゲノム編集プラットフォームです
- CRISPR/Cas9の成分 (Cas9タンパク質とsgRNA) の配分は,その大きさと高電荷のため,困難である.
- 既存の投与方法には 効率と生物互換性の限界があります
研究 の 目的:
- CRISPR/Cas9コンポーネントのための新しい配送システムを開発する.
- CRISPR/Cas9に関連する課題を克服する
- 新しい配送システムの効率と生物互換性を評価する.
主な方法:
- ナノスケールゼオリティクイミダゾールフレームワーク (ZIF) 内のCRISPR/Cas9のカプセル化
- カプセル化のためにZIF-8を使用し,CC-ZIFを形成します.
- 負荷効率,エンドソーム脱出,遺伝子ノックダウン有効性を評価する.
主要な成果:
- ZIF内でCRISPR/Cas9のロード効率が17%に達した.
- 陽子化されたイミダゾール部分に起因する内分体脱出の強化が示された.
- CC- ZIFを用いて4日間で緑色光タンパク質の遺伝子発現を37%低下させました.
- ナノスケールのCC-ZIFのバイオコンパティビリティとスケーラビリティを検証した.
結論:
- ナノスケールゼオリティクイミダゾールフレームワークは,CRISPR/Cas9の提供に有効な解決策を提供します.
- CC-ZIFsシステムは,高い負荷能力と制御されたCas9とsgRNAの配送を示しています.
- このアプローチは,CRISPR/Cas9遺伝子編集アプリケーションに有望で生物互換性があり,拡張性のあるプラットフォームを提供します.
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