sgRNA/Cas9/Antisense配信のための分岐DNAベースの自己組み立てプラットフォーム

科学分野:

• バイオテクノロジー
• ナノ医療
• 分子療法

背景:

• DNAのナノ構造は 標的を絞った治療の 可能性を秘めています
• 遺伝子編集とサイレンシングを組み合わせた 多機能プラットフォームの開発は 癌治療のシナージーには不可欠です

研究 の 目的:

• 遺伝子編集 (sgRNA/Cas9) と遺伝子静止 (antisense) エージェントのコード配信のための分岐DNAナノプラットフォームを構築するための簡単な戦略を開発する.
• このナノプラットフォームの効果を in vitro と in vivo の両方で相乗効果の腫瘍療法における PLK1 標的化に評価する.

主な方法:

• 自己組み立てによる DNA ナノ構造の構築
• PLK1を標的にする sgRNA/Cas9/antisense複合体の負荷
• ホスト・ゲストの相互作用を用いたアクティブ・ターゲティング・アプタマーとエンドソーマル・エスケープペプチドの組み込み

主要な成果:

• DNAナノプラットフォームは 治療複合体を効率的に充電しました
• アプタマーとエンドソーマルエスケープペプチドの組み込みにより 投与が強化された.
• 腫瘍の成長を in vitro と in vivo で著しく抑制することが示された.
• 明らかに全身の毒性はない.

結論:

• 開発された分岐型DNAナノプラットフォームは,遺伝子編集および静止剤の効率的なコード配信を可能にします.
• この多機能ナノキャリアは シネージー的な腫瘍治療に 有望です
• 先進的な遺伝子治療の開発のための新しい戦略を提供します.