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CRISPR/Cas9 Genome Editing

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The CRISPR-Cas system serves as a bacterial defense mechanism against invading genetic elements such as viruses and plasmids, forming the foundation for its adaptation as a powerful genome-editing tool. Originally discovered in prokaryotes, this system has been repurposed to revolutionize genetic engineering across a wide range of organisms, including plants, animals, and humans. The core component, Cas9, is an endonuclease derived from Streptococcus pyogenes, capable of introducing...
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CRISPR01:59

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Genome editing technologies allow scientists to modify an organism’s DNA via the addition, removal, or rearrangement of genetic material at specific genomic locations. These types of techniques could potentially be used to cure genetic disorders such as hemophilia and sickle cell anemia. One popular and widely used DNA-editing research tool that could lead to safe and effective cures for genetic disorders is the CRISPR-Cas9 system. CRISPR-Cas9 stands for Clustered Regularly Interspaced...
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Atherosclerosis is a progressive disorder characterized by the buildup of plaques on the arterial inner wall, causing them to narrow and harden over time. These plaques comprise lipids, calcium, blood components, carbohydrates, and fibrous tissue. The process primarily affects the intima of large and medium-sized arteries, reducing blood flow in any artery.Etiology and risk factorsThe cause of atherosclerosis is multifactorial, involving a complex interplay among endothelial injury, lipid...
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  3. 研究分野
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  7. 心血管医学と血液学
  9. 心臓病 (心血管疾患を含む)
  11. In Vivo Aav-crispr/cas9による遺伝子編集は,家族性高コレステロール症における動脈硬化症を改善する
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In Vivo AAV-CRISPR/Cas9による遺伝子編集は,家族性高コレステロール症における動脈硬化症を改善する

Huan Zhao1, Yan Li1, Lingjuan He1

  • 1State Key Laboratory of Cell Biology, CAS Center for Excellence in Molecular Cell Science, Shanghai Institute of Biochemistry and Cell Biology, Chinese Academy of Sciences, University of Chinese Academy of Sciences (H.Z., Y.L., L.H., W.P., W.Y., Y.L., B.Z.).

Circulation
|November 30, 2019

PubMed で要約を見る

まとめ
この要約は機械生成です。

ネズミのAAVによるCRISPR/ Cas9による遺伝子編集は,LDLR変異を修正し,タンパク質発現を部分的に回復し,動脈硬化症を軽減しました. これは家族性高コレステロール症の 潜在的な治療法です

キーワード:
CRISPRに関連したタンパク質9動脈硬化症遺伝子編集

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科学分野:

  • 心血管遺伝学
  • 遺伝子療法
  • 分子医学

背景:

  • 家族性高コレステロール症 (FH) は,低密度脂質タンパク質 (LDL) 受容体 (LDLR) 変異によって引き起こされ,動脈硬化症と心血管疾患のリスクが増加します.
  • CRISPR/Cas9システムは,病気を引き起こす変異を修正するための遺伝子編集の有望な道を提供します.

研究 の 目的:

  • FHのマウスモデルでアデノ関連ウイルス (AAV) によるCRISPR/Cas9による体内細胞遺伝子編集の有効性を評価する.
  • このアプローチがLDLR変異を持つマウスの動脈硬化を改善できるかどうかを判断する.

主な方法:

  • LDLR遺伝子のナンセンスポイント変異を持つマウスモデル (Ldlr^null) が生成された.
  • LDLR遺伝子を標的とするCRISPR/Cas9は,Ldlr^nullマウスのAAVを用いて肝細胞に投与された.
  • 遺伝子修正,LDLRタンパク質の回復,動脈硬化現象を評価した.

主要な成果:

  • 高脂肪食を摂ったマウスは重度の動脈硬化症を発症した.
  • AAV- CRISPR/ Cas9治療は,肝細胞におけるLDLR変異を部分的に修正し,LDLRタンパク質発現を回復させた.
  • 治療されたマウスは,対照群と比較して,総コレステロール,トリグリセリド,およびLDLコレステロールの有意な減少を示し,小動脈動脈硬化プラークとマクロファージの浸透が少なくなりました.
高コレステロール血症
受容体,LDL

結論:

  • AAVを用いたCRISPR/ Cas9媒介のLDLR遺伝子修正は,FHのマウスモデルにおける動脈硬化症を効果的に改善する.
  • このアプローチは,家族性高コレステロール血症患者の治療戦略として潜在的であることを示しています.