トランスチレチンアミロイド心筋病に対するタファミディス治療の費用対効果

科学分野:

• 心血管医学
• 薬学経済学
• 希少 疾患 の 治療

背景:

• タファミディスは,トランスチレチンアミロイド心筋病の治療に承認され,死亡率と入院数を減少させました.
• この薬の高額 (22万5000ドル/年) は,長期的な費用対効果と米国予算への影響を懸念しています.
• この研究は,この希少疾患に対するタファミディスの経済的有効性を評価することを目的とした.

研究 の 目的:

• トランスチレチンアミロイド心筋病の通常の治療と比較して,タファミディスの費用対効果を推定する.
• タファミディスが米国の医療費に及ぼす潜在的な影響を評価する.
• 費用対効果の値を達成するために必要な価格削減を決定する.

主な方法:

• マルコフモデルは,ATTR-ACT試験,文献,および医療保険の請求からのデータを使用して開発されました.
• このモデルは,野生型または変異型トランスチレチンアミロイド心筋病の患者の通常の治療とタファミディス治療を比較した.
• 生涯のインクリメンタル・コスト・エフェクティビティ比率と年間予算への影響が分析され,感度分析が行われました.

主要な成果:

• タファミディスは,1,135,000ドルの追加費用で,品質調整された寿命年数を1.29倍に増加させ,ICERを880,000ドル/QALYで得ると予測されています.
• 現在の価格では,タファミディスはシミュレーションの0%で費用対効果がなく,QALY100,000ドルに達するには92.6%の価格削減が必要でした.
• 対象となるすべての患者を治療すれば,米国の医療費は年間323億ドル増加する見込みです.

結論:

• タファミディスは臨床上有意義だが,現在の米国価格では従来の費用対効果の値を超えている.
• 他の高コストの心臓血管薬と同様に,費用を大幅に削減することなく,アクセスと摂取が制限されることがあります.
• タファミディスが費用対効果的でアクセスしやすいようにするには 薬の価格の大幅な低下が不可欠です