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CRISPR01:59

CRISPR

53.4K
Genome editing technologies allow scientists to modify an organism’s DNA via the addition, removal, or rearrangement of genetic material at specific genomic locations. These types of techniques could potentially be used to cure genetic disorders such as hemophilia and sickle cell anemia. One popular and widely used DNA-editing research tool that could lead to safe and effective cures for genetic disorders is the CRISPR-Cas9 system. CRISPR-Cas9 stands for Clustered Regularly Interspaced...
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CRISPR/Cas9 Genome Editing01:28

CRISPR/Cas9 Genome Editing

635
The CRISPR-Cas system serves as a bacterial defense mechanism against invading genetic elements such as viruses and plasmids, forming the foundation for its adaptation as a powerful genome-editing tool. Originally discovered in prokaryotes, this system has been repurposed to revolutionize genetic engineering across a wide range of organisms, including plants, animals, and humans. The core component, Cas9, is an endonuclease derived from Streptococcus pyogenes, capable of introducing...
635
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CRISPR 誘導型シチジンデアミナーゼによる治療性エクソンスキップは,生体内でのジストロフィック心筋病を救います.

Jia Li1,2, Kaiying Wang1,3,2, Yuchen Zhang1,3,2

  • 1Key Laboratory of Growth Regulation and Translational Research of Zhejiang Province, School of Life Sciences, Westlake University, Hangzhou, China (J.L., K.W., Y.Z., T.Q., L.Z., H.Q., X.C.).

Circulation
|October 26, 2021

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まとめ
この要約は機械生成です。

新しいダッチェンヌ筋縮症 (DMD) のマウスモデルは,遺伝子治療に希望を示した. 治療したマウスの心臓と骨格筋の機能を改善し,寿命を延ばした.

科学分野:

  • 生物化学
  • 遺伝学
  • 分子生物学

背景:

キーワード:
CRISPRに関連したタンパク質9RNA スプライシング心筋病

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Published on: April 3, 2021

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  • デュシェンヌ筋縮症 (DMD) は,筋縮の喪失によって引き起こされ,進行的な筋肉の退化と早死につながります.
  • 心不全はDMDの主要な死因ですが,臨床前のモデルが不十分であるため,有効な治療法が不足しています.

研究 の 目的:

  • DMDの新しいマウスモデルを開発し,特徴づけること.
  • ダイストロフィン回復とDMD関連心筋病の治療におけるシチジン塩基編集の治療の可能性を評価する.

主な方法:

  • エクソン4で4bpの削除により,新しいマウスモデルDmdE4が作成された.
  • 心臓と骨格筋の機能は,エコーカーディオグラフィー,マイクロCT,筋肉力検査,および組織検査を用いて評価された.
  • AAV9基のCRISPR/ Cas9- AID (eTAM) を新生マウスに投与して,エクソンスキップとディストロフィン回復を誘導した.

主要な成果:

  • DMDE4*のマウスは,寿命の短縮,心筋病,筋肉の弱さ,変性などの主要なDMD現象を示した.
  • 一回のAAV9- eTAM投与で,エクソンスキップの50%以上,心臓のディストロフィン回復の90%まで達成された.
  • 治療は心臓の改造を防ぎ,筋肉の機能を改善し,寿命を大幅に延長し,少なくとも1年間持続した.

結論:

  • DMD研究のための有効な臨床前モデルである.
  • 強化されたTAM媒介型シチジン塩基編集は,in vivoエクソンスキップおよびジストロフィノパシーの治療のための実行可能で効果的な戦略です.
シチジンデアミナーゼ
依存ウイルス
遺伝子療法
筋縮症,デュシェン